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Il a été démontré que la protéine du facteur neurotrophique dopaminergique cérébral (CDNF) protège la voie dopaminergique nigrostriée lorsqu'elle est administrée sous forme de perfusions intrastriées dans des modèles de rat et de souris de la maladie de Parkinson (MP).Dans cette étude, nous avons évalué l'effet neuroprotecteur du CDNF délivré avec un vecteur viral adéno-associé (AAV) recombinant de sérotype 2 dans un modèle de PD de rat 6-hydroxydopamine (6-OHDA).Des vecteurs AAV2 codant pour le CDNF, le facteur neurotrophique dérivé de la lignée cellulaire gliale (GDNF) ou la protéine fluorescente verte ont été injectés dans le striatum du rat.L'analyse de l'expression des protéines a montré que notre vecteur AAV2 délivrait efficacement les gènes du facteur neurotrophique dans le cerveau et donnait lieu à une expression durable des protéines.Deux semaines après l'injection du vecteur AAV2, la 6-OHDA a été injectée dans le striatum du rat, créant une dégénérescence progressive du système dopaminergique nigrostrié.Le traitement avec AAV2-CDNF a entraîné une diminution marquée des rotations ipsilatérales induites par l'amphétamine alors qu'il n'a fourni qu'une protection partielle des cellules immunoréactives à la tyrosine hydroxylase (TH) dans la substance noire du rat pars compacta et des fibres réactives à la TH dans le striatum.Les résultats de cette étude fournissent des preuves supplémentaires que le CDNF peut être considéré comme un traitement potentiel de la maladie de Parkinson.